ALS是一種神經退行性疾​​病。 患者逐漸失去肌肉力量，最終癱瘓，無法說話、移動、吞嚥或呼吸。 儘管這種疾病已為人所知多年，但目前對 ALS 的治療無法預防或逆轉這種功能喪失。 科學家們花了很多時間試圖找出 ALS 的分子原因，希望找到更有效的治療方法。

根據上述研究報告，來自哈佛醫學院、約翰霍普金斯學院（均來自美國）、清華大學（中國）和生物技術公司 Insilico Medicine（總部位於中國香港特別行政區）的科學家使用 PandaOmics – 一種 AI -來自 Insilico 的驅動目標檢測器——識別 17 個高度可靠的治療目標和 11 種針對該疾病的新療法。

在動物試驗中，研究小組證實，在已確定的 28 個靶基因中，有 18 個在功能上與 ALS 相關，並且在其中 8 個基因中，抑制可以顯著降低神經退行性疾​​病的風險。

清華大學藥學教授盧白說，這項研究解釋了人工智能如何加速目標發現並為治療干預開闢新的機會。 盧白教授指出，“這項研究代表了一種新趨勢，人工智能可以幫助降低成本和時間，但仍能提高藥物開發的成功率，尤其是針對神經退行性疾​​病。”